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英创远达生物醫藥董事长何为无:找到治愈肿瘤的钥匙 是中国醫藥人该有的雄心

2019年08月12日 08:56   來源:經濟日報-中國經濟網   
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  記者:何爲無董事長,您好!今天(2019年8月12日)是注射用鹽酸美法倫正式上市的日子,也標志著英創遠達(CASI)成爲一家在中國醫藥市場上成功進行全面商務運營的公司,能否爲我們簡單介紹一下公司?

  何爲無:2012年時,中國醫藥市場和國際相比有較大的缺口,有大量在國外臨床上已經十分成熟的藥物中國還沒有,所以當時我和我的合夥人認爲,如果能夠把國外一些經典的好藥引進到中國來,那將對中國的患者有極大的幫助,同時,市場前景也會十分良好。爲實現這一目標,我們認爲最好有一個美國上市公司的平台。于是在2012年當年,IDG資本、美國凱鵬華盈(投資亞馬遜和谷歌的著名風險投資基金)和我自己的基金道康致和(ETP)實際控股了一家納斯達克上市公司,這家公司就是現在的CASI。

  CASI的总部位于美国马里兰州的洛克威尔市。美国总部不仅仅是投资平台,它还肩负着临床开发和业务发展(business development)的重任。在中国我们有一支执行力和专业性很强的运营及营销团队。相较许多中国醫藥企业,CASI有更多的机会和美国科研机构和初创企业沟通,了解醫藥领域最前沿的发展和科技;我们选出被美国FDA批准上市且临床效果比较好的药品,在中国加速商业化进程,使中国老百姓能够获得最佳治疗方案。

  我們在2016年首先從美國Spectrum公司引進了三個産品到中國市場,其中一個就是注射用鹽酸美法倫。依照CASI的策略,我們迅速在中國注冊這款産品,在2018年11月獲得國家藥監局免臨床上市資格。今天是值得紀念的一天,CASI的美法倫正式投放市場,已有病人開始接受治療了。

  記者:美法倫是CASI上市的第一個産品,能否請您給我們簡單介紹一下美法倫?

  何爲無:美法倫是用于多發性骨髓瘤適合自體幹細胞移植患者的清髓預處理。國內外多發性骨髓瘤治療指南中都推薦自體幹細胞移植作爲一線首選治療方案,而高劑量美法倫就是多發性骨髓瘤自體幹細胞移植前預處理的金標准。

  我來打個比方:病人得了多發性骨髓瘤後,身體的血液就像草坪上突然長了雜草(癌細胞),而雜草比嫩草長的快,正常的嫩草就沒有生存空間了。如果雜草太多嫩草全給擠掉,紅細胞不夠人就慢慢死亡了。治理雜草最簡單徹底的方法就是換草坪,但由于草坪上面雜草很多,換草坪之前一定要把長滿雜草的草坪處理一遍,否則新的草籽種進去也長不出來,因爲土地已經占完了。可以把美法倫理解成一種除草劑,輸入體內後把含有癌細胞的骨髓細胞清理了。在清髓前,通過幹細胞采集並清理其中的癌細胞,清髓後再把病人自體、經過處理的幹細胞移植回來。從國外的數據來看,自體幹細胞移植治療多發性骨髓瘤效果很好,就算進入新藥時代,利用美法倫處理後進行自體幹細胞移植依舊是多發性骨髓瘤治療金標准,有病人經過治療後可以活二十年,死亡原因甚至不一定是腫瘤複發。

  記者:國外上世紀50年代年就合成出了美法倫。這麽長時間爲什麽該藥物一直沒有引入中國?

  何爲無:美法倫生産有很高的技術門檻,化學結構非常不穩定。所以中國尚沒有企業仿制。

  記者:看來美法倫其實在國外是一款成熟産品,相較于國外市場上的其他美法倫品牌,CASI的産品有什麽明顯的技術優勢?

  何爲無:CASI引進的美法倫是一種最新改良劑型,比傳統美法倫更穩定。傳統美法倫必須先用助熔劑稀釋溶解,在一小時之內給病人大劑量注射,否則藥物就會開始降解,每小時降解10%。傳統美法倫的藥物特性對藥劑師和護士都是巨大的挑戰,在實際操作中很難實現1小時內完成配藥和注射。而CASI的改良型美法倫在常溫下溶解後有4小時的穩定時間,冷藏5攝氏度可穩定保存24小時。這是因爲新型美法倫使用了環糊精包裹技術。即使用穩定的環糊精分子包裹住不穩定的美法倫分子。生理鹽水調配後輸入人體,環糊精就開始崩解,通過腎髒排出體外。現在,使用CASI的美法倫,醫院的藥劑師和護士可以很從容地配藥,用合理的速度輸入病人體內。另外,環糊精技術是有專利的,該于2016年在美國獲批。

  記者:美法倫是CASI上市的第一款産品,那CASI未來的定位是什麽?如何在市場競爭激烈的環境中勝出?

  何爲無:未來,我們會在血液腫瘤領域深耕細作,在多發性骨髓瘤上尋求突破。目前,多發性骨髓瘤的治療中美之間還存在很大差距。中國相比較美國的五年生存數據率差一倍,大約30%比60%。美國自體幹細胞移植一年一萬例左右,中國是八百多例。大量中國患者沒有進行自體幹細胞移植治療,是因爲治療觀念及長期缺少美法倫。現在,美法倫已經上市,我們對自體幹細胞移植市場很有信心。

  血液腫瘤是一個細分市場,完全專注于該領域的國內公司並不多。我們組建了近60人的營銷團隊,人員全部來自于跨國企業腫瘤領域精兵強將。腫瘤是非常細分行業,再大公司也不易完全主導市場。各個公司會有治療領域的專精,會精細地劃分市場。在未來,我們依然會集中優勢在血液腫瘤領域發力。

  記者:所以,CASI在未來的十年內會注重血液腫瘤領域,那還會有什麽産品推向市場?

  何爲無:CASI有獨立的研發管線,後續産品會按照計劃進入臨床,最終進入市場。今年四月,我們從一家歐洲公司引進了CD38單克隆抗體(以下簡稱“CD38”)的全球權益,是治療多發性骨髓瘤的單抗藥物。從臨床前數據看,我們的CD38項目與已上市産品相比,表現出更好的安全性,它有希望成爲“Best-in-Class”的CD38單抗。該項目由CASI獨立開發,預計在今年年底在英國遞交新藥臨床試驗申請。

  在细胞免疫治疗(CAR-T)领域CASI与合源生物公司合作,做了大量的工作。CASI的CAR?-T项目已经向国家药品监督管理局提交了两个 新药临床试验申请,分别用于急性淋巴细胞白血病( ALL )和非霍奇金淋巴瘤( NHL )适应症;预计将于2019年年底获得批准。产品预计2022年投放市场。

  記者:的確,細胞免疫治療正是現在的熱門産業,那CASI的CAR-T相比較于國外成熟的CAR-T技術有什麽獨到的地方?

  何爲無:CASI的CAR-T是针对CD19靶点。CD19是一种广泛表达于 B 细胞活化与增殖的重要膜抗原之一,是所有B细胞共有的表面标志物,也是 B 淋巴细胞系统恶性血液病的有效靶点。来自不同科研机构的以CD19为靶点的嵌合抗原受体(CAR)在儿童及成人复发型B 细胞急性淋巴细胞白血病( B-ALL )、慢性淋巴细胞白血病( CLL )和 B 细胞非霍奇金淋巴瘤( B-NHL )中表现出持续有效的抗肿瘤疗效。

  CASI與合源生物合作的CAR-T項目來源于天津血研所的科研成果。天津血研所的CAR-T研究已經經曆了20多年,是一代醫學人的智慧結晶。CASI會將他們的成果商業化。未來,我們會建設自己CAR-T實驗室,相比跨國企業的CAR-T療法,我們的治療費用一定低于他們。在保障治療效果的情況下,我們樂于看到CAR-T産業有良性競爭,CAR-T技術的可及性未來在中國一定會大大提高。

  記者:CASI擁有自己的生産基地?

  何爲無:是的,目前正在設計階段。我們已經和無錫市惠山開發區簽署了戰略合作協議,未來會在無錫建設研發中心和生産基地。我們是以長遠的眼光來打造CASI的,生産一定是必要環節。世界上沒有一個偉大的藥企是沒有自己的生産基地的。未來,我們的無錫基地裏可能會建設大規模CAR-T實驗室,這的確是計劃的一部分。

  記者:我們期待CASI能爲中國患者,乃至全球患者帶來一款高療效且在經濟上可負擔的CAR-T療法。談了公司和産品,我們也想了解一下您個人。從資料中得知您早年在學術領域取得了很高的成就,目前在醫藥投資界也取得了很大的成功,能否和大家分享您的經曆?

  何爲無:谈不上是成功,生物醫藥是我毕生的兴趣。我个人很简单,一辈子做生物医疗。我于1986年南京大学毕业以后参加了中国教育部中美联合培养物理类研究生计划(CUSPEA)项目,在美国休斯顿的贝勒医学院读分子生物学博士,之后在梅奥诊所、麻省总医院进行博士后研究。1993年开始和我的导师Craig Venter一起创办人类基因组最早公司。1996年我开办了自己的第一家公司,傲锐东源。该公司去年与中国A股上市中源协和合并。那是我第一家0到1做起来的企业,从10万美元投资开始,一路走来20多年。

  早年間,我一邊在做企業,一邊去往賓夕法尼亞大學沃頓商學院攻讀MBA。因爲我發現生物醫療産業是一個非常複雜過程,科學家不懂商業,商業不懂科學是我們這個行業特征。到目前爲止,我大約投資了70家醫藥行業的公司。

  記者:未來您的投資重點會是在海外還是在國內?

  何爲無:中美两边我会齐头并进。美国新技术目前还是比中国多。从市场角度和政策角度来说,中国无疑是一方热土。这几年的醫藥改革使得中国患者可以大量接触到国际上的先进医疗手段,也正是因为政策的开放,使得中国的PD-1, CAR-T研究遍地开花。

  我們正處于人類醫學發展最好的時代,免疫細胞治療、未來可能成熟的TIL治療都是個性化醫療的産物,這些或許就是治愈腫瘤的鑰匙。中國醫藥人應該有更加遠大的雄心,繼續堅持生物醫藥創新,不忘爲患者謀福祉的初心,使更多先進療法由中國創造。

  我對中國市場充滿信心,我對CASI充滿信心!

(責任編輯:朱國旺)

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